Las tasas de supervivencia aumentaron aproximadamente un 20% en los niños con neuroblastoma de alto riesgo inscritos en un ensayo clínico del St. Jude Children's Research Hospital que incluía un nuevo anticuerpo monoclonal producido in situ.

Los resultados aparecen hoy en la revista Journal of Clinical Oncology.

El neuroblastoma es un cáncer de células nerviosas inmaduras del sistema nervioso simpático.

El tumor se diagnostica en unos 700 individuos al año en EE.UU., en su mayoría niños de 5 años o menos.

A pesar del tratamiento agresivo, casi la mitad de los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo mueren a causa de su enfermedad.

Los resultados de un ensayo clínico de fase II de St. Jude informaron de tasas de supervivencia significativamente mayores para los pacientes recién diagnosticados cuyo tratamiento incluía el anticuerpo monoclonal humanizado hu14.18K322A junto con la terapia estándar para la enfermedad de alto riesgo.

La supervivencia libre de enfermedad a los tres años fue del 73,7% para los 64 niños inscritos en el estudio.

La supervivencia global fue del 86%.

"He tratado neuroblastomas de alto riesgo durante 30 años y nunca había visto resultados como éste en pacientes de alto riesgo", dijo el primer autor, el doctor Wayne Furman, del Departamento de Oncología. "Este es el mejor resultado publicado hasta la fecha para pacientes con neuroblastoma de alto riesgo, y punto".

Si los resultados se confirman en un ensayo clínico multicéntrico de mayor envergadura, la quimioinmunoterapia detallada en esta investigación podría convertirse en el tratamiento estándar para los pacientes con enfermedad de alto riesgo, señaló Furman.

El Hu14.18322A se diseñó en el laboratorio para que se uniera a los anticuerpos GD2 de la superficie de las células tumorales del neuroblastoma.

Esta unión hace que las células inmunitarias ataquen y eliminen las células tumorales.

El anticuerpo monoclonal utilizado en este estudio se fabricó en el Children's GMP, LLC, en el campus de St. Jude, utilizando un proceso que fue perfeccionado por los científicos de la planta de fabricación.

Hu14.18322A no es el primer anticuerpo monoclonal diseñado para el tratamiento del neuroblastoma.

Los anticuerpos GD2 se encuentran en algunos tejidos normales, incluidas las células del sistema nervioso periférico.

A diferencia de otros anticuerpos monoclonales anti-GD2, hu14.18322A está diseñado para reducir el dolor que limita la dosis y otros efectos secundarios del tratamiento.

El estudio de fase II incluyó hu14.18K322A durante todo el tratamiento.

La terapia incluyó quimioterapia a altas dosis, inmunoterapia con factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos e interleucina 2, cirugía, trasplante autólogo de células madre sanguíneas y radiación.

Los pacientes también recibieron opioides para el tratamiento del dolor. Los datos de este estudio y de otros anteriores sugieren que la combinación de hu14.18K322A con las demás inmunoterapias y la quimioterapia a dosis altas tiene un efecto sinérgico.

Dinutuximab fue el primer anticuerpo monoclonal anti-GD2 aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo.

Los pacientes del ensayo clínico de fase II de St. Jude recibieron dosis significativamente mayores de hu14.18K322A, unas 2,5 veces más, que la dosis máxima aprobada de dinutuximab.

"Dado que dinutuximab no puede administrarse a la misma dosis, una de las preguntas sin respuesta es si los resultados de los pacientes en este estudio fueron tan buenos porque hu14.18K322A es un anticuerpo mejor o porque los pacientes están recibiendo una dosis más alta", dijo Furman.

Hu14.18K322A es propiedad de EMD Serono, una división de la empresa alemana Merck KGaA.

El anticuerpo monoclonal se desarrolló para su uso clínico en St.

Jude. El hu14.18K322A utilizado en este ensayo se produjo en Children's GMP, LLC, una instalación del campus de St. Jude que produce productos biofarmacéuticos como los anticuerpos monoclonales bajo estrictas directrices federales.

Fuente: St. Jude Children's Research Hospital