El 22 de noviembre de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó las partículas de sirolimus unidas a proteínas para suspensión inyectable (unidas a albúmina) para pacientes adultos con tumor maligno de células epitelioides perivasculares (PEComa) localmente avanzado e irresecable o metastásico. 

La eficacia se evaluó en AMPECT (NCT02494570), un ensayo clínico multicéntrico de un solo brazo en 31 pacientes con PEComa maligno localmente avanzado no resecable o metastásico. Los pacientes recibieron partículas unidas a proteínas de sirolimus a 100 mg/m2 en los días 1 y 8 de cada ciclo de 21 días hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable. 

Las principales medidas de resultados de eficacia fueron la tasa de respuesta global (ORR) y la duración de la respuesta (DOR), evaluadas por una revisión central independiente y ciega, utilizando RECIST v.1.1. La TRO fue del 39% (IC del 95%: 22%, 58%), incluyendo 2 pacientes con respuestas completas. No se alcanzó la mediana de la DOR (IC del 95%: 6,5 meses, no estimable). Entre los que respondieron, el 67% tuvo una respuesta que duró más de 12 meses y el 58% tuvo una respuesta que duró más de 24 meses.  

Las reacciones adversas más frecuentes (≥30%) fueron estomatitis, fatiga, erupción cutánea, infección, náuseas, edema, diarrea, dolor musculoesquelético, disminución de peso, disminución del apetito, tos, vómitos y disgeusia. Las anomalías de laboratorio de grado 3 a 4 más frecuentes (≥6%) fueron la disminución de los linfocitos, el aumento de la glucosa, la disminución del potasio, la disminución del fosfato, la disminución de la hemoglobina y el aumento de la lipasa.  

La dosis recomendada es de 100 mg/m2 administrada en infusión intravenosa durante 30 minutos los días 1 y 8 de cada ciclo de 21 días hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable. 

Vea la información de prescripción completa de las partículas ligadas a proteínas de sirolimus aquí.

Fuente: FDA