La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la aprobación acelerada de tazemetostat para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos de 16 años o más con metástasis (cuando las células cancerosas se diseminan a otras partes del cuerpo) o localmente avanzado (cuando el cáncer ha crecido fuera el órgano donde comenzó, pero aún no se ha diseminado a partes distantes del cuerpo) sarcoma epitelioide no elegible para resección completa (extirpación quirúrgica de todo un tejido, estructura u órgano).

El sarcoma epitelioide es un subtipo raro de sarcoma de tejidos blandos que a menudo ocurre en adultos jóvenes.

"El sarcoma epitelioide representa menos del uno por ciento de todos los sarcomas de tejidos blandos", dijo Richard Pazdur, M.D., director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interno de la Oficina de Enfermedades Oncológicas en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Hasta hoy, no habían opciones de tratamiento específicamente para pacientes con sarcoma epitelioide. La aprobación de tazemetostat proporciona una opción de tratamiento que se dirige específicamente a esta enfermedad. Cuando presentamos la solicitud de tazemetostat al Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos el mes pasado, el comité votó por unanimidad que los beneficios del medicamento superaban los riesgos ".

El tazemetostat bloquea la actividad de la metiltransferasa EZH2, que puede ayudar a evitar que crezcan las células cancerosas.

La mayoría de los casos de sarcoma epitelioide comienzan en el tejido blando debajo de la piel de una extremidad, aunque pueden comenzar en otras áreas del cuerpo.

La extirpación quirúrgica se considera el tratamiento principal cuando el cáncer se localiza en un área del cuerpo.

También se puede administrar quimioterapia o radiación.

Sin embargo, existe una alta probabilidad de propagación local y regional de la enfermedad incluso con tratamiento y aproximadamente el 50% de los pacientes tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico.

La enfermedad metastásica se considera potencialmente mortal para el paciente.

La aprobación de tazemetostat se basó en los resultados de un ensayo clínico que incluyó a 62 pacientes con sarcoma epitelioide metastásico o localmente avanzado.

Durante el ensayo clínico, los pacientes recibieron 800 miligramos (mg) de tazemetostat dos veces al día hasta que la enfermedad progresó o el paciente alcanzó un nivel inaceptable de toxicidad.

Las evaluaciones de respuesta tumoral se realizaron cada ocho semanas durante el ensayo clínico.

El ensayo midió cuántos pacientes experimentaron una contracción completa o parcial (en una cierta cantidad) de sus tumores durante el tratamiento (tasa de respuesta general).

La tasa de respuesta global fue del 15%, con un 1,6% de pacientes con una respuesta completa y un 13% con una respuesta parcial.

De los nueve pacientes que tuvieron una respuesta, seis (67%) pacientes tuvieron una respuesta que duró seis meses o más.

Los efectos secundarios más comunes para los pacientes que tomaron tazemetostat fueron dolor, fatiga, náuseas, disminución del apetito, vómitos y estreñimiento.

Los pacientes tratados con tazemetostat tienen un mayor riesgo de desarrollar neoplasias malignas secundarias que incluyen: linfoma linfoblástico de células T (un tipo de cáncer de la sangre que afecta el sistema linfático que generalmente se encuentra en los ganglios linfáticos), síndrome mielodisplásico (un trastorno resultante de la sangre mal formada o disfunción de las células sanguineas) y leucemia mieloide aguda (un cáncer de la sangre y la médula ósea).

La FDA aconseja a los profesionales de la salud que le digan a las mujeres con potencial reproductivo que usen métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con tazemetostat y durante seis meses después de la dosis final.

Los hombres con una pareja femenina con potencial reproductivo deben usar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento con tazemetostat y durante tres meses después de la dosis final.

Las mujeres embarazadas o en período de lactancia no deben tomar tazemetostat porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido.

Fuente: Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)