El gasto en medicamentos para el cáncer en los Estados Unidos casi se ha duplicado en los últimos cinco años y continúa creciendo, imponiendo una carga financiera sustancial a los pacientes con cáncer.

Uno de los mayores impulsores de este crecimiento son los medicamentos dirigidos contra el cáncer: moléculas pequeñas, anticuerpos monoclonales y otras terapias para el cáncer que se dirigen a aberraciones genómicas específicas.

Ahora, un grupo liderado por el Centro de Cáncer Abramson de la Universidad de Pensilvania ha propuesto tres soluciones para maximizar el beneficio clínico y la asequibilidad de los medicamentos contra el cáncer dirigidos.

Las recomendaciones se publicaron en línea en el Journal of the American Medical Association.

El autor principal, Justin E. Bekelman, MD, profesor asociado de Radiologia Oncológica y miembro del Centro de Cáncer Abramson de Penn, también analizará las recomendaciones hoy en un gran simposio en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense de Investigación del Cáncer en Chicago.

Para considerar posibles soluciones, la Universidad de Pensilvania convocó al Consorcio Gant, un grupo multidisciplinario de expertos y partes interesadas de medicina del cáncer, defensa del paciente, compañías farmacéuticas y de seguros, y economía, políticas, leyes y regulaciones de atención médica, copresidido por Bekelman.

Sobre la base de estas discusiones, los autores proponen tres soluciones principales:

1. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) debe desarrollar una guía que defina los tamaños mínimos de efectos clínicamente significativos necesarios para la aprobación de medicamentos blanco dirigidos contra el cáncer.

2. Los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) deben llevar a cabo un proyecto de demostración en el que Medicare negocie los precios de los medicamentos contra el cáncer y emplee herramientas del formulario para priorizar los medicamentos altamente efectivos mientras protege el acceso al tratamiento para cada indicación de cáncer.

3. Las guías de tratamiento deben priorizar los medicamentos contra el cáncer y los regímenes de tratamiento según el beneficio clínico y el precio.

"El notable compromiso nacional con la investigación del cáncer y la promesa, los gastos y el crecimiento proyectado de los medicamentos contra el cáncer requieren soluciones para promover medicamentos que produzcan beneficios clínicos significativos al tiempo que reducen el crecimiento general de los precios y el gasto de bolsillo de los pacientes". Bekelman dijo.

El gasto en medicamentos para el cáncer en EE. UU. Aumentó de $ 26 mil millones en 2012 a más de $ 45 mil millones en 2016, y el 60 por ciento de ese crecimiento es el resultado del gasto en medicamentos blanco dirigidos contra el cáncer.

Según al menos un cálculo, los medicamentos contra el cáncer representarán una cuarta parte de la cartera de investigación y desarrollo farmacéutico en etapa avanzada en los EE. UU. Para el año 2021, y el 87 por ciento de estos productos serán agentes específicos.

Los autores señalan dos medicamentos específicos como ejemplos.

El primero es imatinib, un inhibidor de tirosina quinasa utilizado para tratar la leucemia mieloide crónica (LMC).

Es altamente efectivo y tiene una toxicidad relativamente baja en comparación con las terapias de LMC anteriores.

La tasa de supervivencia general a 10 años para los pacientes con LMC que toman el medicamento es del 84 por ciento, y la introducción del medicamento en 2001 redujo a más de la mitad la tasa de mortalidad de los casos de LMC en los EE. UU.

En 2015, el precio mensual estimado de Medicare para el medicamento fue de $ 9,299.

Por el contrario, los coautores también consideran el neratinib, otro inhibidor de la tirosincinasa en pacientes con cáncer de mama en etapa inicial. El medicamento fue aprobado por la FDA después de mejorar la supervivencia libre de enfermedad invasiva en un 2 por ciento (de 92 por ciento a 94 por ciento) después de dos años de seguimiento, pero sin datos de supervivencia publicados. El precio mensual estimado del medicamento es de $ 10,500.

"Imatinib muestra la promesa de terapia dirigida, mientras que neratinib ejemplifica la preocupación de que los tratamientos marginalmente efectivos estén ejerciendo presión sobre los gastos de atención médica en EE. UU.", Dijo el autor principal Steven Joffe, MD, MPH, Emanuel y Robert Hart, profesor de ética médica y salud Política y copresidente del Consorcio Gant.

"Los precios distorsionados de medicamentos para el cáncer poco efectivos podrían desplazar la capacidad del sistema de salud de EE. UU. Para pagar fármacos anticancerosos altamente efectivos que produzcan beneficios clínicos significativos o para otras terapias de importancia para la salud pública".

La aprobación regular de la FDA para medicamentos se basa en la demostración del beneficio clínico, definido como una vida más larga, una mejor calidad de vida o un sustituto establecido para uno de los dos.

La aprobación acelerada de la FDA para medicamentos se basa en resultados razonablemente probables para predecir el beneficio clínico.

"La FDA no ha especificado qué caracteriza el beneficio clínico significativo para la aprobación regulatoria", dijo Bekelman.

"Esta ambigüedad es problemática en los casos en que nuevos fármacos dirigidos contra el cáncer muestran mejoras estadísticamente significativas, pero clínicamente cuestionables. Una guía reflexiva sobre lo que define el beneficio clínico mínimo para la aprobación de medicamentos ayudaría a los fabricantes a diseñar ensayos adecuados y ayudar a los pacientes y sus médicos a tomar decisiones sobre terapias contra el cáncer".

Los investigadores también señalaron la necesidad de que Medicare pueda negociar medicamentos dirigidos contra el cáncer, algo que actualmente no está permitido.

A partir de ahora, Medicare paga los medicamentos contra el cáncer con los beneficios de la Parte B y D.

En la Parte B, los hospitales y médicos compran el medicamento y luego facturan a Medicare un 6 por ciento por encima de los precios de venta promedio.

Según la Parte D, las compañías de seguros o los gerentes de beneficios farmacéuticos generalmente administran las negociaciones de precios.

"Como el mayor comprador de medicamentos contra el cáncer en los EE. UU., Medicare debe poner a prueba un programa donde tenga las herramientas para negociar directamente con los fabricantes de medicamentos sobre el precio", dijo Joffe.

"Esto se puede lograr al tiempo que se les brinda a los pacientes acceso a medicamentos contra el cáncer para cada indicación disponible".

Finalmente, los autores piden pautas de tratamiento basadas en la evidencia para dar a los médicos y pacientes una mejor capacidad para considerar los precios de los medicamentos contra el cáncer dirigidos junto con sus beneficios y daños al seleccionar los tratamientos.

Si bien las organizaciones que elaboran las guías de tratamiento han tomado medidas para incorporar los costos, deberían ir más allá.

"Las directrices deben clasificar los regímenes de cáncer y los medicamentos contra el cáncer dirigidos por efectividad y precio, y promover una mayor transparencia de los precios", dijo Bekelman.

Fuente: Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania